JCR Farmacêutica participou do Congresso Latino-americano de Erros Inatos do Metabolismo e Pesquisa Neonatal
Evento discutiu temas ligados a doenças raras como as Mucopolissacaridoses (MPS) e contou com estande da JCR Farmacêutica
A JCR Farmacêutica, empresa de origem japonesa focada no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras, que está presente no Brasil desde março de 2020, esteve no Congreso de la Sociedad Latinoamericana de Errores Innatos del Metabolismo y Pesquisa Neonatal (SLEIMPN 2022), que discute temas ligados às doenças raras, como as Mucopolissacaridoses (MPS). O evento foi realizado entre os dias 4 e 7 de maio, em Punta Cana, na República Dominicana, foi promovido pela Sociedade Latino-americana de Erros Inatos do Metabolismo e Pesquisa Neonatal.
Estender a discussão científica sobre doenças raras e ultrarraras, incluindo a MPS, para a região é parte da estratégia de internacionalização da JCR, que já conta com atuação no Brasil, primeiro país no processo de expansão da farmacêutica japonesa.
“Temos orgulho de realizar pesquisas clínicas para algumas doenças raras no Brasil e o próximo passo é levar nossa tecnologia para os demais países latino-americanos”, conta Vanessa Tubel, CEO da JCR no Brasil.
A MPS II (Mucopolissacaridoses), mais conhecida como Síndrome de Hunter, é uma enfermidade rara decorrente de um erro inato do metabolismo. A falta de uma enzima ocasiona o acúmulo de moléculas complexas no organismo, o que atrapalha o desenvolvimento do paciente desde seus primeiros anos e pode levar à morte na primeira década de vida.
A JCR desenvolveu um tratamento capaz de agir tanto no corpo quanto no sistema nervoso central. Esse procedimento conta com a tecnologia denominada J-Brain Cargo®, permitindo que o medicamento – administrado por infusão – atravesse a barreira hematoencefálica e penetre no sistema nervoso central, além de atuar também nos demais órgãos do corpo, por meio de um mecanismo de ação inovador, nunca visto antes nas medicações atuais.
Uma pesquisa para MPS I também já foi iniciada no Brasil, utilizando essa mesma tecnologia que permite que o medicamento atravesse a barreira hematoencefálica e penetre no sistema nervoso central.
O SLEIMPN está em sua 12ª edição, e neste ano contará com 11 sessões plenárias sobre erros inatos do metabolismo em recém-nascidos, 24 conferências simultâneas, e 28 apresentações ao vivo. A JCR participa com seu estande, promovendo informações científicas e estimulando o debate sobre o tema.
JCR Farmacêutica
Presente no Brasil desde 2020, a JCR Farmacêutica já aprovou o medicamento indicado para MPS II no Japão e já o submeteu para análise da ANVISA, como um produto pioneiro em ultrapassar a barreira hematoencefálica, mesmo administrado por via intravenosa, para tratar a degeneração neurológica que ocorre em 70% dos pacientes com MPS tipo II, além de também ter eficácia para o tratamento da parte somática da doença. Essa doença é causada pela falta de uma enzima, ocasionando o acúmulo de moléculas complexas no organismo, o que atrapalha o desenvolvimento do paciente desde seus primeiros anos e pode levar à morte na primeira década de vida.
A pesquisa fase I/II da JCR é liderada no Brasil pelo geneticista e professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Dr. Roberto Giugliani. Além disso, o estudo também é realizado na Universidade Federal de São Paulo, com coordenação da Dra. Ana Maria Martins, geneticista, professora da Unifesp e membro da Sociedade Brasileira de Triagem Neonatal e Erros Inatos do Metabolismo (SBTEIM). Ao todo, são 19 pacientes envolvidos nesta fase, e em 2022 será iniciado o estudo fase III global, incluindo o Brasil.
